什么是亲核取代?
亲核取代是一种新兴的基因编辑技术,它通过全面删除基因缺失等异常序列然后加入正常的修补基因来实现修补。
相较于传统CRISPR/Cas9,亲核取代更能实现精准、高效、安全、低风险的基因修复。
亲核取代有哪些应用领域?
首当其冲的就是可以用于beta珠蛋白基因编辑,可治愈(或显著缓解)流行性贫血,提高其生产红细胞的能力,从而避免患者不断输血,减缓或消除贫血症状。
此外,亲核取代还可以用于各种基因缺陷和代谢性遗传病的修复,如囊性纤维化,遗传性失明等。
亲核取代的现状与前景
目前,国内外已有一些公司和实验室在着手开发亲核取代技术,然而,由于其技术难度较大,且涉及到伦理、安全等问题,亲核取代的实际应用仍需进一步研究。
不过,无论如何,基因编辑技术的不断发展已为医疗和生命科学研究带来了历史性的进步。相信未来,亲核取代等基因编辑技术将能够为人类健康和福祉做出更多的贡献。